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Pesquisadores editam genes de embriões humanos pela primeira vez

Um estudo controverso esboçou a primeira tentativa por pesquisadores para editar os genes de embriões humanos.

A intenção do estudo – realizado no Sun Yat-sen University, em Guangzhou – foi explorar se era possível editar um gene em embriões que causa uma doença do sangue chamada β-thalassaemia usando uma técnica chamada CRISPR-Cas9. Apenas cerca de 13 por cento dos 86 embriões envolvidos no estudo mostraram evidência de modificação genética bem sucedido usando a técnica.

“Eu acredito que este é o primeiro relato de CRISPR / Cas9 aplicada a embriões pré-implantados, como tal, o estudo é um marco, assim como um conto preventivo”, George Daley, um biólogo de células-tronco em Harvard Medical School disse a Nature . “O estudo deve ser um aviso severo para qualquer profissional que pensa que a tecnologia está pronta para o teste de erradicar os genes da doença.”

Mas o resultado do estudo é menos importante do que o facto de que aconteceu.

A plataforma CRISPR-Cas9 de edição de gene introduziu uma ruptura de fita dupla – na qual ambas as cadeias da dupla hélice são cortados – em um local específico dentro do genoma. A proteína em bactérias derivadas (este é o bit Cas9) e uma molécula sintética guia são então usadas para vincular a emenda do DNA.

É uma técnica que tem sido estudada em células de seres humanos adultos e animais em embriões, mas este é o primeiro relatório publicado de isso acontecer dentro de embriões humanos.

Muitos de dentro da comunidade global de pesquisa se ​​manifestaram contra o uso da técnica, sabendo que a pesquisa havia sido realizada, e estava previsto para ser publicado. Um editorial com os nomes de cinco pesquisadores foi lançado pela Nature no mês passado, na qual expressaram suas “sérias preocupações a respeito das implicações éticas e de segurança dessa pesquisa”.

“A técnica CRISPR expandiu dramaticamente a pesquisa sobre a edição genoma. Mas não podemos imaginar uma situação em que a sua utilização em embriões humanos iria oferecer um benefício terapêutico sobre existentes e desenvolvimento de métodos. Seria difícil para controlar exatamente quantas células são modificadas,” eles escrevem.

Uma de suas preocupações é que, por causa da incidência de edição como este – conhecidos como modificações da linha germinal – são hereditárias, poderia haver um efeito de arrastamento para as gerações futuras. Há também um consenso generalizado de que devem ser tomadas medidas para garantir a engenharia genoma é ao mesmo tempo ética e segura.

No editorial Nature, os pesquisadores chamam a atenção para o processo que precedeu a decisão do governo do Reino Unido para legalizar a transferência de DNA mitocondrial no início deste ano dizendo que sentou-se “um excelente precedente”. Um editorial separado, publicado na Science também expressaram preocupação de que não tivesse havido suficiente discussão ainda em torno das implicações científicas, médicas, legais e éticas da biologia genoma.

O jornal chinês que detalha a pesquisa com embriões foi rejeitado por ambas as publicações, em parte devido a preocupações éticas, de acordo com o pesquisador-chefe Junjiu Huang. Foi finalmente publicado em proteína & celular , um jornal peer-reviewed lançado por cientistas chineses.

Edição Genes naturalmente oferecem muitas possibilidades excitantes para os seres humanos, incluindo a possibilidade de cura de doenças genéticas. Os resultados deste estudo mostram, no entanto, que a tecnologia é ainda muito imaturo. Apenas 71 embriões sobreviveram a injeção de gene editado e destes 54 foram geneticamente testados. Apenas 28 foram unidos com sucesso e apenas 13 por cento do número total foram encontrados para conter o material genético de substituição.

Os testes também revelaram várias mutações do gene-alvo fora que mostraram o ato de processo de edição em outras partes do genoma. Um especialista falando a mãe disse que estes poderiam ter sido reduzidos se os pesquisadores tivessem empregado as mais recentes técnicas.

Embora os resultados deste estudo por si só deveriam ser suficientes para evitar ou pelo menos atrasar mais ensaios em embriões humanos até a comunidade de pesquisa discutir todas as potenciais implicações legais, médicas e éticas, pensa-se que outras universidades na China também desenvolvem atividades de investigação semelhante para os que estão em Sun Yat-sen.

Wired

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